Erstes Medikament für NF 1-PatientInnen zugelassen

Wir feiern einen tollen Erfolg für alle NF 1-PatientInnen! Vor kurzem wurde das erste Medikament in der Geschichte für NF 1-Betroffene zugelassen. Wir berichteten bereits von der Entwicklung von „Selumetinib“, dass nun zu „Koselugo“ umbenannt wurde. Der Wirkstoff durchlief erfolgreich die klinischen Studien und wurde bei pädiatrischen PatientInnen im Alter von 2 Jahren oder älter eingesetzt, die von symptomatischen und inoperablen, plexiformen Neurofibromen betroffen sind. Das sind Tumoren, die chronische Schmerzen, Lähmungen und Entstellungen verursachen und auch lebensbedrohlich sein können. Bis zu 13 % dieser Tumoren entarten zu sogenannten malignen peripheren Nervenscheidentumoren. Wir freuen uns sehr, dass die MedizinerInnen nun einen effektiven Wirkstoff zur Verfügung haben, um dieses NF 1-Symptom zu bekämpfen! Hier gibt es nähere Informationen der amerikanischen FDA: Koselugo

Wir beglückwünschen alle Menschen, die an der Entwicklung von Koselugo beteiligt waren, besonders Frau Dr. Brigitte Widemann, die als Principal Investigator die klinischen Studien am National Institute of Health leitet, und die Herstellerfirma AstraZeneca!

Dieser große Schritt zeigt uns, dass unser Kampf gegen NF nicht aussichtslos ist. Unsere Arbeit in den Forschungsnetzwerken, die Kooperationen mit Pharmafirmen, die Zusammenarbeit mit MedizinerInnen und nicht zuletzt unsere Aufklärungs- und Öffentlichkeitsarbeit rückt NF immer mehr in den Fokus. Dieses erste Medikament gibt uns und vielen NF Betroffenen die Hoffnung, dass es eines Tages vielleicht sogar eine Heilung geben wird.